La Vosoritida sirve para contrarrestar la forma más común de enanismo y ya se consigue en la Argentina luego de su aprobación en 2024.
El primer tratamiento enfocado en el origen genético de la acondroplasia ya está en Argentina y se encuentra disponible en el país desde este jueves. El fármaco se llama Vosoritida y combate la forma más frecuente de enanismo. La ANMAT aprobó el medicamento en septiembre de 2024.
Más de 3.800 pacientes ya lo emplean a nivel mundial. La acondroplasia es una dolencia genética inusual que dificulta el desarrollo del esqueleto, causando una baja estatura con crecimiento óseo desproporcionado.
Además de la talla, se asocia a diversos problemas de salud, incluyendo la compresión de la médula espinal, lo que genera trastornos de columna y respiratorios.
La compañía BioMarin desarrolló este compuesto y su aparición cambia el panorama de la terapia disponible. Antes, el foco era solo manejar las consecuencias sin posibilidad de contrarrestar la condición.
Hasta hace poco, los pacientes argentinos accedían a la droga por excepción. La aprobación global de la Vosoritida ocurrió en 2021. Sin embargo, ahora se espera que la disponibilidad comercial simplifique el acceso, pese a que el fármaco tiene un costo anual elevado. Las familias deben afrontar unos $300.000 dólares.
La Vosoritida no figura en el Plan Médico Obligatorio, es decir, el paquete básico de prestaciones de obras sociales. Se calcula que entre 1500 y 2000 argentinos padecen enanismo.
¿Por qué se produce la acondroplasia?
El trastorno se relaciona con la hiperactivación del receptor FGFR3. Este receptor bloquea un proceso fisiológico esencial en el cual se produce el desarrollo de los huesos.
Este déficit acumulativo resulta en baja estatura adulta. Los hombres alcanzan entre 1,20 y 1,25 metros de altura mientras que las mujeres miden entre 1,15 y 1,20 metros.
De esta manera, la Vosoritida se convierte en una terapia novedosa y eficaz. Recientes ensayos mostraron resultados alentadores y probaron un incremento de la velocidad de crecimiento. El aumento fue de aproximadamente 1,57 centímetros cada año.
El crecimiento promedio sin tratamiento es de cuatro centímetros anuales. Esta terapia puede derivar en una mayor estatura final cuando el período de crecimiento concluye entre los dieciocho y veintiún años.
La medicina disminuye la función del gen FGFR3, el gen que regula el crecimiento de cartílagos y huesos. El mismo en estos pacientes suele encontrarse hiperactivado.
La medicación se aplica diariamente mediante una inyección subcutánea y debe ser administrada por un cuidador previamente capacitado.
A escala global, el medicamento está aprobado en varios países como Estados Unidos, Japón y Brasil. Se estima que unas 250.000 personas conviven con acondroplasia en el mundo.
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