En un histórico avance médico la agencia reguladora FDA de EEUU autorizó dos terapias para los pacientes con anemia de células falciformes.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aprobó dos innovadoras terapias genéticas. Ambas están destinadas a tratar la anemia de células falciformes y se denominan Casgevy y Lyfgenia.
Se trata de una terapia que promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces. Según informaron funcionarios de la FDA, “especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas”. Ambas terapias fueron aprobadas para personas de 12 años o más.
Cabe destacar que el tratamiento llamado Casgevy es de los socios Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics. Y que además, le otorgó a las científicas Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna el Premio Nobel de Química en el año 2020.
La seguridad y eficacia de este tratamiento se evaluó en un ensayo con 44 pacientes. Los mismos tenían antecedentes graves y el resultado primario fue la ausencia de episodios graves durante al menos 12 meses consecutivos.
Ambos tratamientos se elaboran a partir de las células madre sanguíneas del propio paciente. Luego se modifican y se transfunden de nuevo como parte de un trasplante de células madre hematopoyéticas.
La anemia de células falciformes es un trastorno hereditario doloroso que puede ser debilitante y provocar una muerte prematura. Se estima que la misma afecta a unas 100.000 personas en Estados Unidos.
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